云顶新药宣布，Nefecon被国家医疗产品管理局药品评估中心宣布为突破性治疗产品

2020年12月2日，中国上海（环球新闻）-云顶新药（HKEX 1952.HK）是一家专注于创新药物的研究与开发和商业化的生物制药公司，致力于满足大中华地区的未来和其他亚洲市场。

为了满足医疗需求，今天宣布，国家医疗产品管理局药物评估中心在其官方网站上宣布，Nefecon是拟议的突破性治疗产品。

Nefecon是由Genting Xinyao推出并开发的用于治疗IgA肾病的创新药物。

Nefecon是布地奈德的口服靶向释放制剂，有潜力成为治疗IgA肾病的第一种新药。

NefIgArd目前正在进行一项全球3期临床研究，以评估其在原发性IgA肾病患者中的疗效和安全性。

云顶新药目前正在招募中国IgA肾病患者参加NefIgArd临床研究，以支持Nefecon在中国的注册和批准。

Genting Shining的合伙人Calliditas Therapeutics AB（“ Calliditas”，纳斯达克股票代码：CALT）于2020年11月8日宣布，全球NefIgArd临床试验的A部分取得了良好的效果。

结果表明，试验Nefecon已达到其主要终点，在治疗9个月后，患者的尿蛋白-肌酐比值（或蛋白尿）在统计学上显着降低，并且在治疗12个月后，指标已达到显着的持续改进。

此外，Nefecon已被美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）认可为治疗IgA肾病的孤儿药。

云顶新芽内科部首席医学官朱正英博士说：“我们对药物评估中心宣布的Nefecon作为突破性治疗药物感到非常鼓舞，这将使我们感到非常鼓舞。

第一个成为中国约200万名IgA肾病患者中的第一个。

治疗药物。

我们将积极支持和配合药物评估中心的工作，以尽快将这种创新疗法应用于中国患者”。

云顶新药首席执行官Bo Kerui博士说：“ Nefecon的全球临床和注册工作正在迅速发展。

在短短几个月内取得了重大进展，包括宣布了NefIgArd第三阶段全球临床研究的良好结果，中国患者首次临床使用的实现以及NefIgArd的持续临床募集，包括宣布该药物为突破性治疗药物。

我们对这一临床进展感到非常兴奋，我们将致力于加速Nefecon的后期研究，以便将这种创新疗法尽快应用于中国IgA肾病患者”。

新修订的《药品注册管理办法》规定将包括突破性治疗药物。

对范围和条件的优先审核和批准将有助于加速中国针对严重疾病的新药的开发，特别是对于那些没有现有疗法或有初步证据表明它们比现有疗法更具优势的新药解决方案。

关于Nefecon Nefecon是布地奈德的口服靶向释放制剂，它有可能成为治疗IgA肾病的第一种药物。

Nefecon是一种新剂型，可以将布地奈德专门递送至回肠的Peyer集合淋巴结（负责分泌性免疫球蛋白A的产生）。

Genting Shining的合伙人Calliditas Therapeutics AB（纳斯达克股票代码：CALT）进行的一项随机，双盲3期临床研究证实，与安慰剂过滤率（eGFR）相比，Nefecon可以显着降低蛋白尿症并稳定肾小球。

Nefecon已被美国FDA和EU EMA授予治疗IgA肾病的孤儿药称号。

2019年6月，Genting Shining与Calliditas签署了独家许可协议，授权Genting Shining在中国（包括香港，澳门，台湾）和新加坡开发Nefecon并将其商业化。

关于IgA肾病IgA肾病是慢性肾脏疾病（CKD）和肾衰竭的主要原因。

它是与进行性肾脏损害相关的慢性和进行性自身免疫疾病。

IgA肾病患者的主要特征是存在循环和肾小球免疫复合物。

免疫复合物含有半乳糖缺陷的IgA1（O型聚糖，可被铰链区中的IgG自身抗体直接作用）和C3。

IgA肾病的进展将伴有肾小球硬化，肾间质纤维化，肾功能不全，蛋白尿和高血压。

其中，有50％的患者